近日，国际权威医学期刊《自然·医学》刊发一项由上海瑞金医院神经内科刘军团队、湘雅医院沈璐团队联合完成的原创临床研究，我国自研帕金森基因疗法顺利完成一期临床安全性试验，为中晚期帕金森患者带来全新治疗思路。
目前我国60岁以上老人帕金森患病率达1.37%，患者总数近400万。现有主流治疗手段各有局限：口服药物只能外部补充多巴胺，长期服用易药效不稳、出现肢体异动；脑部电刺激手术仅能缓解动作障碍，无法延缓、逆转大脑神经损伤，始终缺少能从根源改善病症的方案。
本次试验所用新药BBM-P002为国内企业自主研发的基因治疗药物。和传统治疗不同，这款疗法借助安全的病毒载体，将多巴胺合成所需两种关键基因送入大脑病变区域，让脑部细胞自行持续生成多巴胺，直击病症根源。
本次多中心临床研究共收治10名中晚期帕金森患者，术后持续随访一年。整体数据显示，整套治疗方案安全性表现良好，未出现严重药物相关副作用，仅少数人出现短暂头痛、乏力等术后轻微不适，均可快速恢复，所有患者均完成全程随访，现已开启最长五年的长期观察。
高剂量组初步效果亮眼：患者不受药物控制、肢体僵硬的“关期”症状大幅缓解，运动障碍评分平均改善近五成，每日活动顺畅的时间平均多出3.3小时。脑部影像检查也直观证实，患者大脑分泌多巴胺的功能出现明显回升，影像结果与身体症状改善保持一致。
该研究负责人、瑞金医院刘军教授表示，此次安全数据达标，证明给药、手术、载体等整套治疗方案可行，不过本次仅为小样本初步探索，确切治疗效果还需更大规模对照试验进一步证实。脑部影像检测是判断疗效的客观标准，能精准验证大脑多巴胺分泌功能是否真正恢复，为后续试验规划提供可靠依据。
这款疗法依托国内自主研发的载体技术与标准化生产工艺，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸教授说，本次论文发表仅验证了治疗思路具备临床探索价值，距离正式上市仍有多轮临床试验要完成。
国内400万帕金森患者里，大量中晚期人群常年受药效波动折磨。此次国产双靶点基因治疗成功通过人体安全验证，首次证实可以通过基因技术，在人脑内部实现多巴胺自主合成，突破了多年来仅能缓解症状的治疗瓶颈。不过该疗法距离普及还有较长周期，仍需持续开展疗效评估、药监审批，未来才有望惠及广大患者。
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